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阿尔茨海默氏症的基因治疗试验显示出早期的希望

点击量:   时间:2019-02-07 05:02:01

作者:Helen Phillips,旧金山第一项针对阿尔茨海默病的基因治疗试验提供了有希望的早期结果该试验旨在测试将转基因细胞直接注射到受该疾病影响最严重的大脑部分的安全性修饰的细胞含有神经生长因子(NGF)的基因加利福尼亚大学圣地亚哥分校的Mark Tuszynski说,有一名患者在2001年接受了手术其中一名患者因心脏病发作而死亡,但剩下的病人并没有像预期的那样迅速下降动物实验表明,NGF可以保护死于阿尔茨海默病的神经元类型,并且似乎可以促进剩余的细胞增殖并更有效地发挥作用但是这种分子必须长时间直接进入大脑才能发挥作用所以Tuszynski和他的团队转向基因治疗技术他们从每位患者身上取出称为成纤维细胞的皮肤细胞,并使用转基因病毒用NGF基因感染它们使细胞繁殖,然后注入脑中,称为基底核的区域,该区域受到疾病的严重影响 “他们作为生物泵在大脑中长期使用NGF,”Tuszynski说迄今为止,细胞似乎仍在产生生长因子,患者没有表现出不良副作用大脑的PET扫描显示整体活动增加并且临床测试显示患者的下降明显较慢,大约是试验前测量的一半对死者患者大脑的分析表明,插入的基因成功地产生了生长因子,并且细胞朝向注射部位生长 Tuszynski指出,这只是一个初步试验,没有对照组或安慰剂,并说结果必须谨慎对待但是,他指出,现有药物的下降速度大约降低了5%,仅持续了大约6个月 “如果[新发现]能够坚持下去,那将是一项重大改进,”他说进一步的试验将在未来几个月内开始首先,该团队将测试一种将携带NGF基因的病毒直接注入大脑的更简单但风险更大的方法然后将进行更大规模的对照试验他说,在不久的将来,还将进行基因治疗试验,为其他神经退行性疾病提供不同的生长因子接下来将是帕金森病,人们正在认真谈论亨廷顿氏病和肌萎缩侧索硬化症,或肌萎缩侧索硬化症根据新的两年随访数据,一项不同的分娩机制 - 手术植入泵 - 的初步试验对于治疗帕金森病也看起来很有希望该泵将神经胶质衍生的神经营养因子(GDNF)直接引入大脑(New Scientist print edition,2003年4月5日)来自英国伦敦帝国理工学院的这个团队之一Gary Hotton表示,直接注射可能比基因治疗更安全 “基因治疗可能是一种更具风险的方法,”他说但Tuszynski说外科植入物也存在问题 “只有试验才会证明,